Gli adulti con tumore del pancreas metastatico già trattati con almeno una terapia potrebbero presto avere in Europa una nuova opzione, il daraxonrasib. È un farmaco orale che nello studio clinico ha portato la sopravvivenza mediana da 6,7 a 12,4 mesi rispetto alla chemioterapia, con un aumento dell’85%. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha dato parere positivo e ha raccomandato di autorizzarne l’immissione in commercio nell’Unione europea.
Negli Stati Uniti la Fda lo aveva approvato ad agosto. Secondo Rainews, molti pazienti hanno affrontato veri e propri viaggi della speranza oltreoceano per poterlo ricevere.
Perché la valutazione è stata accelerata
Nei pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che peggiora dopo un primo trattamento, la chemioterapia standard ha un’efficacia limitata ed è molto tossica. Per questo l’Ema ha inserito il daraxonrasib tra i medicinali prioritari e lo ha valutato per fasi. L’esame è cominciato diversi mesi prima della presentazione della domanda completa e si è chiuso in meno di 150 giorni, contro i 210 previsti, senza abbassare gli standard di qualità, sicurezza ed efficacia.
Come funziona il daraxonrasib
Il principio attivo è un inibitore di Ras, una famiglia di proteine coinvolte nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule. Il farmaco si lega a una proteina chiamata ciclofilina A e forma un complesso che si aggancia alle proteine Ras, bloccandone l’attività. Il meccanismo favorisce la morte delle cellule tumorali e rallenta la crescita del tumore.
I risultati dello studio
La sperimentazione internazionale ha coinvolto 500 pazienti. Il 92% aveva una mutazione Ras G12. Chi ha ricevuto il daraxonrasib ha avuto una sopravvivenza mediana di 12,4 mesi, contro i 6,7 dei pazienti trattati con chemioterapia.
Cosa succede ora
La raccomandazione del Chmp passa alla Commissione europea. Prezzo e rimborsabilità li decideranno poi i singoli Stati membri.
Aifa, rimborsato Onivyde in prima linea
Sul fronte italiano, il consiglio di amministrazione dell’Aifa ha dato il via libera «alla rimborsabilità di diverse opzioni terapeutiche, tra cui un farmaco orfano per patologie rare, sei nuove indicazioni terapeutiche con particolare riguardo alla popolazione pediatrica e farmaci equivalenti».
Tra le estensioni di indicazione rimborsate, l’Agenzia segnala: «si registrano nuove approvazioni in ambito oncologico, infettivologico e del Sistema nervoso centrale: Per l’oncologia, il farmaco Onivyde (Irinotecano pegylated liposomal) viene rimborsato in prima linea, in associazione con oxaliplatino, 5-fluorouracile e leucovorin, per il trattamento di pazienti adulti con adenocarcinoma metastatico del pancreas. In ambito infettivologico, viene approvata l’estensione pediatrica per i farmaci antiretrovirali Rekambys (rilpivirina) e Vocabria (cabotegravir) (nelle formulazioni orale e iniettabile), indicati in associazione ad altri medicinali per il trattamento dell’infezione da HIV-1 negli adolescenti dai 12 anni di età e con un peso corporeo di almeno 35 kg in soppressione virologica».
Gli altri farmaci rimborsati
Per le malattie rare, scrive l’Aifa nella nota, «sarà rimborsato dal Servizio sanitario nazionale il farmaco orfano Voranigo (vorasidenib), prima terapia orale approvata per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti (dai 12 anni in poi e con peso di 40 kg o superiore) affetti da astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2 con mutazione IDH1 o IDH2, che sono stati sottoposti solo a intervento chirurgico e non necessitano nell’immediato di radioterapia o chemioterapia».
Per i farmaci del sistema nervoso centrale, «l’antipsicotico Rxulti (brexpiprazolo) ottiene la rimborsabilità (soggetta a piano terapeutico) per il trattamento della schizofrenia negli adolescenti a partire dai 13 anni che non hanno ottenuto una risposta adeguata alla terapia non farmacologica. Saranno rimborsate anche le estensioni di indicazione per gli equivalenti di Sugammadex (dr. Reddy’s e Mylan), farmaco indicato per l’antagonismo del blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, in ambito pediatrico, per l’uso di routine nel blocco indotto da rocuronio».
Sono stati ammessi alla rimborsabilità anche tre farmaci equivalenti: secondo l’Aifa, due di questi porteranno un risparmio stimato in 38,2 milioni di euro.
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