Da Palermo un passo avanti concreto nella lotta contro la talassemia. L’Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello ha firmato un protocollo d’intesa con Vertex Pharmaceuticals, colosso biofarmaceutico a livello mondiale, per avviare un programma di terapia genica rivolto ai pazienti affetti da beta-talassemia.

La talassemia è una grave malattia genetica ereditaria, particolarmente diffusa nel Sud Italia e nel bacino del Mediterraneo, che obbliga molti pazienti a sottoporsi a trasfusioni di sangue per tutta la vita, con pesanti ricadute sulla salute e sulla qualità della vita.

L’accordo segna un punto di svolta: apre alla possibilità di un trattamento risolutivo, capace di agire direttamente sul difetto genetico che causa la malattia.

Palermo tra i centri di riferimento per la terapia genica

Con questo accordo, l’ospedale palermitano diventa uno dei primi centri nel Mezzogiorno a offrire l’accesso alla terapia genica secondo i più alti standard internazionali. Le terapie si basano sull’impiego di cellule staminali emopoietiche modificate ex vivo, e mirano a eliminare la necessità di trasfusioni croniche, migliorando in modo significativo la qualità della vita dei pazienti.

“Questo protocollo è il risultato di un lungo lavoro multidisciplinare e della volontà condivisa di offrire ai nostri pazienti cure sempre più avanzate – ha dichiarato il direttore generale dell’Azienda Villa Sofia-Cervello, Alessandro Mazzara – conferma la propria vocazione all’alta specializzazione e alla ricerca clinica, ponendosi come riferimento per le malattie rare nel Sud Italia”.

Medicina di precisione e sinergia pubblico-privato

La direttrice sanitaria Maria Lucia Furnari ha sottolineato la portata rivoluzionaria del progetto: “La terapia genica per la talassemia, innovativa, rappresenta un esempio paradigmatico di medicina personalizzata e di precisione, in grado di rivoluzionare l’approccio terapeutico a questa patologia, consente di intervenire direttamente sul difetto genetico alla base della malattia e porta alla sconfitta definitiva”.

Il protocollo prevede anche percorsi di formazione per il personale sanitario, aggiornamenti scientifici e la presa in carico personalizzata dei pazienti selezionati, grazie al lavoro di un Gruppo Multidisciplinare aziendale. I pazienti verranno indicati dai Centri di Talassemia della Rete Regionale, ma è possibile l’accesso anche da altre regioni, contattando direttamente l’UOC di Ematologia e Malattie Rare di Villa Sofia-Cervello, dove è attivo un Servizio di Psicologia dedicato al primo contatto con pazienti e familiari.

Una collaborazione che rafforza il ruolo strategico dell’Azienda Ospedaliera palermitana nella rete nazionale per la cura delle emoglobinopatie, e un esempio concreto di sinergia tra sanità pubblica e innovazione biotecnologica.